2018年7月6日,以“推进神经医学发展、构筑干细胞中国梦”为主题的“2018国际干细胞与神经疾病高峰论坛”暨“ 诺贝尔奖工作站”落成典礼,在上海“浦江智谷”举行。
本次论坛由上海市闵行区政府主办,华夏源(上海)细胞基因工程股份有限公司承办,浦江智谷协办。上海市科委生物医药处副处长董潋滟、浦江镇人民政府镇长陆彬文、闵行区科委副主任顾建平、浦江镇人大主席王忆卿、区海联会常务理事浦江智谷总经理甘占勇到会祝贺。来自国内外干细胞与神经病学领域的350多位顶尖科学家、临床专家、政策制定者、产业界人士及高校师生汇聚一堂,立足干细胞治疗领域的发展前沿,围绕干细胞治疗神经系统疾病的热点问题进行了深入探讨和交流。
大会邀请上海市科委生物医药处副处长董潋滟出席并致开幕词。
董潋滟副处长致辞
会上,2014年诺贝尔生理学或医学奖得主爱德华•莫索尔教授讲述了获得诺奖的心路历程,阐述了其科研成果,并分享了积淀多年的对行业的独特理解,受到与会者的热烈欢迎。
爱德华•莫索尔教授
华夏源CSO(首席科学家)陈慧敏教授围绕干细胞治疗行业的热点、市场趋势及发展机遇,介绍了“诺贝尔奖工作站”计划开展的技术研究、临床应用、产业化合作等专业事项。
陈慧敏教授
诺贝尔奖得主爱德华•莫索尔、上海市科委生物医药处副处长董潋滟,华夏源首席科学家陈慧敏、闵行区科委副主任顾建平、浦江镇人民政府镇长陆彬文参加了“诺贝尔奖工作站”落成剪彩仪式。
剪彩仪式
随后,诺贝尔奖得主爱德华•莫索尔教授、华夏源(上海)细胞基因工程股份有限公司CEO朱灝教授,分别就神经疾病与干细胞治疗的应用现状与发展前景发表演讲。
爱德华•莫索尔教授演讲
朱灝教授演讲
神经系统疾病频发 寻求科学疗法迫在眉睫
随着人口老龄化进程的加速,我国神经系统疾病的发病率日益攀升,如阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化病、亨廷顿病、帕金森病、癫痫、脑卒中等,其病病因复杂,病情渐重,症状多样,预后不良,严重损害患者的各种能力,给家庭带来沉重的照护负担,给社会带来巨大的经济损失,已成为我国经济发展和社会和谐的重大公共卫生问题。
我国政府高度重视神经系统疾病的防治工作。2017年5月16日,科技部、国家卫生计生委、体育总局、食品药品监管总局、国家中医药管理局与中央军委后勤保障部联合印发《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》,提出加强脑认知与相关脑疾病研究;发现幼年期发育性脑疾病、中青年期精神类疾病、老年期神经退行性疾病的特异生物标记物和治疗靶点,开发神经活动检查、操控、基因调控以及功能成像等新技术;开展运动对中青年抑郁症的防治基础研究以及运动对神经退行性疾病认知障碍的干预作用研究;提升重大慢性非传染性疾病防控研究,聚焦心脑血管疾病、神经精神疾病等严重危害人民健康的重大慢病。
目前,神经系统领域疾病的主要治疗手段包括手术、药物等,在一定程度上只能保护未损伤的组织,通过未损伤组织的代偿而恢复部分功能,却不能使受损的神经组织再生,重建神经元功能。且神经系统中存在血脑屏障,一般药物很难穿过,导致许多神经系统的疾病很难治愈。此外,由于研究水平和认识水平的限制,许多神经疾病的病因和确切的发病机制还不清楚,这极大地影响了诊断和治疗。与会专家一致认为,神经系统疾病疗法仍有许多问题和难点亟待解决,而完成这些任务需要长时间的努力,任重而道远。
神经系统疾病诊疗已进入干细胞时代
本次论坛聚焦干细胞治疗神经系统疾病,既是国家政策的重点扶持领域,也是未来医学的发展趋势。干细胞已被纳入我国“十三五”发展规划及中长期发展纲要,国家和地方政府投入了大量的科技研发资金,并逐步出台一系列有利于细胞产业的政策和规范。以干细胞治疗、精准医疗为核心的再生医学,正成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径,引领一场医学革命。
传统观念认为,神经组织作为高度分化组织,其再生仅限于胚胎时期和出生不久,成年时期的中枢神经系统一旦发育成熟就很难在受到外伤和发生疾病时进行自我修复。然而,干细胞的发现改变了以往认为的成年哺乳动物中枢神经系统神经元不能再生的认识,成为了神经系统疾病探索道路上的一盏明灯,为人类神经疾病的诊疗带来了希望。
干细胞具有自我更新能力、多向分化能力、可植入能力及组织重建能力等特征,移植的干细胞能向神经损伤区域迁移,并产生细胞因子,促进神经系统的修复,目前已广泛应用于阿尔茨海默病、帕金森病、脑卒中、亨廷顿病、视网膜色素变性疾病、肌萎缩性侧索硬化症、癫痫等疾病的基础与临床研究。2016年底通过卫计委备案的13项干细胞移植治疗临床研究中,其中,有4项是关于干细胞移植治疗神经系统疾病,这充分昭示了这项技术在未来医疗发展中的广阔应用空间。
大会肯定了我国在神经系统疾病细胞治疗的相关研究、应用上所做出的努力和取得的成绩,同时指出,目前干细胞治疗仍在诸如选择最佳的移植途径、干细胞的基因修饰、免疫排异、干细胞的定向分化、干细胞的存活率、内源性干细胞的激活机制、医学伦理、致瘤性及来源等方面存在局限和不足之处,只有进一步解决好这些问题,才能使细胞治疗的有效性与安全性得到保证。与会专家认为,随着干细胞理论的日臻完善和技术的迅猛发展,干细胞移植面临的难关必将被一一攻克,在神经系统疾病的修复治疗中发挥重要作用。
华夏源“诺贝尔奖工作站”将成为创新合作纽带
本次论坛的一大亮点是“ 诺贝尔奖获得者爱德华.莫索尔华夏源工作站”的落成。工作站将作为华夏源(上海)细胞基因工程股份有限公司与爱德华•莫索尔教授的技术合作载体,促进爱德华•莫索尔教授及其团队的创新成果在上海落地转化,并以工作站为通道,推动全球顶尖科研技术与上海优质产业资源的合作和共联。
爱德华•莫索尔教授1962年出生于挪威,是国际著名心理学家、神经科学家,挪威科技大学卡夫利科系统神经科学研究所教授、主任,他在过去数十年中领导了一系列脑机理的前沿研究,2014年,凭借发现了大脑中的定位系统中关键组分“网格细胞”获得了诺贝尔生理学或医学奖。
此次诺贝尔奖工作站的建立,旨在搭建全球最先进的干细胞研究、转化和交流平台,应用诺贝尔奖技术,促进神经领域细胞治疗技术不断发展与完善。同时,充分发挥诺贝尔奖得主的科研引领作用,不断吸引国内外顶级生物医学研究的专家入驻工作站,顺应和把握国际科技创新发展趋势,对接和引进干细胞领域高端创新资源,推动我国在神经医学与细胞治疗水平上走在世界前列。
陈慧敏教授表示,诺贝尔奖工作站的成立,标志着华夏源的技术创新更上一个台阶,实现了诺贝尔奖获得者团队与国内科研团队及平台的强强联合。根据双方达成的协议,爱德华•莫索尔教授将每年定期到上海工作,服务于公司的科学研究、药物研发与人才培养工作。未来,工作站将以全球化视野开展细胞研发等高新生物技术研发与应用项目,对促进我国细胞技术的基础研究、临床转化、产业化进程有十分重要的意义。
打造高端人才载体 构筑上海国际人才高地
当前,上海正加快向具有全球影响力的科技创新中心进军,力争在2020年前形成科技创新中心基本框架体系,2030年形成科技创新中心城市的核心功能,走出一条具有时代特征、中国特色、上海特点的创新驱动发展新路。要实现这个奋斗目标,关键是依靠创新人才。没有人才,科技创新就无从谈起。
近年来,上海推出了一系列集聚海外人才的举措,在全国率先试点了降低外国人永久居留证申办条件、放宽外籍人才就业年龄、简化入境和居留手续等政策,确立市场、单位、行业的人才评价决定权,让海外人才走进来、留下来。上海已连续5年在“魅力中国——外籍人才眼中最具吸引力的中国城市”评选中拔得头筹。截至2017年底,上海的外国人来华工作许可业务办理量和许可证发放量均居于全国首位,其中外国高端人才(A类)占比15.83%,远超全国平均水平。
“ 诺贝尔奖获得者爱德华.莫索尔华夏源工作站”是实施创新驱动战略、推动高层次产学研合作的有效载体,是培养创新人才的重要引擎。通过引进诺贝尔奖得主及其创新团队,深入企业开展联合攻关、成果转化、产品升级等活动,不仅为企业集聚培养高层次人才和创新人才,同时也吸引更多科研人员来沪开展学术交流与合作,引进和培养国内外顶级科研人才与团队,促进更多科研成果在沪转化,为上海构筑国际人才高地提供了强有力的支撑。
华夏源干细胞:寻找细胞科技的前沿
本次高峰论坛的承办单位——华夏源(上海)细胞基因工程股份有限公司,是一家以干细胞再生医学为基石,结合精准医疗理念的生物科技公司。
公司业务包括临床级细胞治疗转化研究与应用、科研级标准化细胞株的制备、干细胞新药研发、细胞级生物资源保存等多项现代前沿生物科技产品及服务。公司以iPS、HLA分型检测、基因编辑等多项世界顶尖的细胞基因工程底层核心技术为支撑,致力于研究开发多种难治疾病的细胞治疗临床应用方案,力争成为具有全球性、前瞻性、影响性的干细胞行业领导者,推动干细胞科技惠及普罗大众。
截至目前,华夏源已在全球17个国家与地区设立派出机构、办事处、联络中心,为全球5200多例、1.6万多人次患者的细胞治疗提供标准化细胞制备技术服务,患者来自中国、日本、中东、美国、欧洲等27个国家与地区。
经过长期的技术沉淀及业务拓展,华夏源在干细胞研究与临床应用、CAR-T免疫治疗研究方面取得了重大突破,积累了丰富的临床案例。公司已有28项癌症免疫治疗案例,是东亚地区技术积累与临床经验最丰富的公司之一。
华夏源第一代CAR-T技术采用BCMA、CD19为靶点,目前已能稳定制备标准化的CAR-T细胞。在第一代技术基础上研发的第二代CD19+CD20双靶点CAR-T,克服了单靶点CAR-T对淋巴癌打击准确度的局限性,计划于2018年10月推出。
此外,公司在帕金森病(PD)、骨关节炎(OA)、糖尿病治疗上具有突出优势,已累积182项临床案例。
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