在国家“创新驱动发展”战略及鼓励药物创新政策的推动下，中国医药产业发展步入创新纪元。临床研究的需求呈现哪些新特点?又面临哪些创新挑战?
6月27日，在2019国际创新临床研究大会上，零氪科技创始人兼CEO张天泽基于12份行业研究报告，发表《医疗大数据及人工智能临床应用研究》主题演讲，为中国及全球创新药研发瓶颈的突破，提供新的视角和实践经验。
洞察痛点
“站在全球视野不难发现，药企肿瘤研发管线增长了63%。2018年抗肿瘤药后期研发公司超过700多家，90%的肿瘤后期研发管线聚焦靶向药和创新药。此外，全球销售额超过500亿美元的药企中，85%的企业拥有强劲的肿瘤管线。”张天泽用一组数据阐明在过去5年间，肿瘤药品管线已成为创新药研发的主体。
技术突破、市场需求和资本追捧，造就了医药产业一派欣欣向荣的景象，但背后亦暗藏着诸多创新的挑战。一是肿瘤药品研发慢、研发贵、研发成功率极低。具体而言。肿瘤药Ⅰ-Ⅲ期临床试验所需年数平均为9.6年，高于非肿瘤药物的5.4年，2018年全球TOP15的药企研发支出超过1000亿美金，但肿瘤药物的研发成功率持续下降，2018年降至8%，低于新药整体研发率11%。
“对肿瘤药品研发而言，更大的挑战来自于精准诊疗趋势。”张天泽分析道，在精准诊疗趋势下，由1个病种转变为N个细分病种，给药企带来了两大问题，“一是研发变难了，因为患者入组的范围和患者分群的细化，单个临床试验的时间和财务成本显著上升;二是药品适用的患者人群细分离散，导致医生教育和患者管理难度变大，对药品上市后的销售造成挑战。”
通过罗列不同靶点的全球上市药品和临床在研药品个数，张天泽给予现场观众最为直观的量化数据。以EGFR为例，全球上市药品为23个，而临床在研药品高达124个，“不仅大靶点研发非常热，小靶点的研发也开始出现扎堆现象，说明这是一条非常拥挤的精准诊疗研发赛道，”他坦言，靶点研发上的“拥挤”，导致药企会在临床入组阶段，竞争临床研发资源。
当前倍受全球瞩目的抗癌疗法，非PD-1/PD-L1免疫疗法莫属。张天泽认为，作为过去5年临床研发领域的成功案例，O药(Opdivo)与K药(Keytruda)的相互竞争，充分说明适应症开发和商业化销售，已经成为肿瘤药企的两个平行战场。“通过O药与K药在美国市场的月度销售追踪不难看出，2014～2016年间，O药的适应症获批相对顺利，极快地拉动了药品销售，”他解释道，“而K药在2016年后在适应症开发上获益，临床和商业表现很快追上O药。”
发现价值
“大数据及人工智能助力临床研究，这不仅仅是大会主题，而是过去3年，乃至未来3年整个行业都在寻找的临床研究破局点。”而国外医疗大数据与人工智能领域的探索，以及国内监管政策的开放，似乎也都验证了这样的观点。
2018年2月，大洋彼岸传来重磅收购消息——罗氏宣布拟以19亿美元收购肿瘤大数据公司Flatiron Health。时隔4个月后，罗氏又与癌症基因检测公司Foundation Medicine达成并购协议。
法国小说家莫泊桑曾言，“瞎子的国度里，独眼龙就是国王”。
“我们相信罗氏“睁开一只眼’，是希望拥有基于医疗大数据看药品的临床表现，以进行临床试验设计和更多适应症开发的能力，这样研究设计的确定性和预期设计就会比以前高很多。”张天泽认为，这样的能力一旦被大家看到和发现的话，那就会越来越多的人想拥有这样的能力。
此外，基于高质量的医疗大数据，AI技术也开始在临床研究中得以应用。临床阶段，医疗大数据及AI技术可以优化试验设计，提升执行效率及成功率。举个例子，基于临床试验数据，Acornai通过开发AI解决方案，帮助药企及CRO公司更高效地设计与执行临床试验。此外，在临床前药物发现阶段，药企也开始利用AI技术，在寻找苗头化合物等方面，加速药物发现的速度。
与此同时，监管政策也开始鼓励真实世界数据在临床试验中的探索应用。2019年5月，CDE公开就《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》征求意见，明确真实世界证据的6大应用场景，认可真实世界研究在适应症开发中的重要作用。
“我们看到了很多机会与突破点，大家争前恐后地尝试，但现实和理想总有差距，”张天泽认为，“如果数据未经思考，目标未经设定的方案，想要‘变’出数据，得到的挫败一定比收获多得多。”
科研级数据驱动的“双轮”业务
若想实现医疗大数据及AI技术驱动临床应用研究，离不开临床科研级数据，而为了锻造这种科研级数据，张天泽及其团队在这个领域前后开展了近十年的探索，并投入了大量的人力、技术等研发成本，才最终产生优于传统方式的结构化数据处理方案。而这也是推动零氪业务飞速发展的核心驱动力。
谈及零氪的业务模式，张天泽用了“双轮”来描述，“我们一边帮助临床专家管理好病历，开发好数据的价值，一边帮助药企进行新药适应症的研发，加速新药上市进程。”
整体而言，从靶点、适应症及临床试验策略开始，到临床研究落地中的患者招募、上市后的医生认知，再到药事服务、用药支持与患者管理，证据收集进行适应症扩展，零氪具备药品全生命周期的服务能力，可以在各个环节中提供解决方案。
基于肿瘤专病数据队列，零氪可以提供VirtualTrialSimulation，优化试验方案设计，并为患者招募与真实世界研究提供先导策略。“就好比虚拟的实验室平台，零氪的合作伙伴，可以在上面尝试性填入实验方案，看看在全国临床中心中，患者分布和入组预计情况如何。”张天泽补充道，“我们还同患者签署知情同意书，与医院科室、医生签订数据与科研合作协议，在合法合规的前提下，为行业提供数据驱动的患者招募，以‘例数+时间’创新助力患者快速入组。”
此外，零氪创新RWS的执行，助力临床研究高质高效地开展，从2018年至今，已经帮助专家在ASCO等全球性医学年会上发表16篇科研学术成果。通过数据洞察业务，零氪帮助药企制定更好的上市策略，“在一个疾病里看透疾病临床操作、临床实践，帮助企业更好地了解市场，了解医学研发策略，预判在未来2-3年是否具备竞争力。”张天泽说。
谈及创新，张天泽认为，问题导向的务实创新十分重要，“医疗AI的应用需要建立在高质量的数据基础上，并且需要相应的服务体系和场景，让价值落地。”因此，基于零氪的务实创新，他认为高质量的数据必须能够回答4个问题：解决什么临床问题?整合哪些真实世界数据?数据整合和处理的SOP是否规范/留痕可追溯?数据分析的方法学是什么?“由此产生的真实世界数据颗粒度高，才能真正可信具有说服力。”
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