用基因技术让失聪者摆脱人工耳蜗?用1000美元完成个人基因测序并预判疾病?20年内人类或许真能长生不老?……在波士顿的生命科学研究机构里,这些问题正在被研究人员逐渐攻克。伴随着哈佛医学院和大型顶级实验室等生物医学科研资源的集聚,美国波士顿正在成为全球生命科学界的圣地,而生物制药公司也逐渐朝圣般地向这里汇聚。
近日,这个全球生命科学界的“硅谷”迎来了清华-青腾未来科技学堂的首期学员们。在一周时间内,他们集中拜访了波士顿博德研究所(Broad Institute)、伊顿-皮博实验室(Eaton Peabody Lab, EPL)、哈佛大学医学院的乔治·丘奇实验室(George Church Lab)三大实验室,与研究员深入交流,了解最前沿的生命科学技术与成果。青腾未来科技学堂致力于为下一个独角兽注入创新DNA,而生命科学与人工智能、新材料等前沿科技则是该学堂聚焦的主要方向。
博德研究所:人和人的物种差异很大,但是99%的基因是一样的
成立于2004年的博德研究所是学员们波士顿生命科学之旅的首站。博德研究所是美国最大的基因组测序实验室、世界顶尖水平的基因组学研究中心,专注于包括传染病、癌症、精神病学和心血管疾病的研究,其CRISPR基因编辑技术研发领域处于世界领先地位,目前主要包括三个中心:斯坦利精神疾病研究中心、卡拉曼细胞观察中心和卡洛斯斯利姆健康研究中心。
清华-青腾未来科技学堂首期学员走进博德研究所
据斯坦利精神疾病研究中心亚洲项目的主任黄海亮介绍,人和人的物种差异很大,但是99%的基因是一样的,基因组研究的主要意义在于提高制药的成功性并降低其成本、预测某些疾病的患病风险和精准用药。人的基因组有30亿个,之前测序成本很高,一美金一个,需要30亿,而现在随着新测序技术的发展,成本大幅降低,只需1000美金甚至更低。
作为哈佛大学和MIT以及波士顿若干医院和企业的合作产物,博德研究所很好地体现了合作共享在生命科学研究中的巨大潜力,其成功得益于与医院等机构的合作和信息的快速分享。
据博德研究所战略联盟部负责人介绍,博德研究所在合作过程中很重视双方有共同的价值观,那就是共享,即把研究成果向社会共享。同时博德高度重视知识产权(IP)保护,IP合作可以通过签署IP执照协议或者借鉴波士顿风险投资基金成立初创公司。
伊顿-皮博实验室(EPL):中国基因编辑技术在某些试验中领先美国,但整体发展仍有差距
随后学员来到了有60年历史的伊顿-皮博实验室(EPL),EPL是全球最大的听力和耳聋研究中心。EPL由11个研究单位的25个研究人员组成,致力于研究听力和耳聋。EPL的研究涉及神经解剖学、生理学、心理学、药理学、物理学、数学、分子生物学、免疫学、细胞生物学和遗传学等众多科学领域。其研究涵盖从外周到中枢,从动物模型到人类患者,从正常到异常功能,从神经生理学到行为学,从耳聋分子和遗传基础到听力助听器和听觉植入物治疗的听觉系统,并开发基于干细胞的策略来重建受损的内耳。
清华-青腾未来科技学堂首期学员走进伊顿-皮博实验室
据实验室相关负责人陈正一介绍,世界卫生组织数据显示,2050年将近9亿人丧失听力,中国有6亿人听力将有问题,主要是老年人,而关键是无法治疗,只能靠人工耳蜗。他希望以后能通过其他方式,如基因治疗、基因组的改造、再生毛细胞等解决这一问题。
不少学员对基因编辑在中国的发展很感兴趣。陈正一很看好其在中国的发展前景,他表示目前基因编辑在中国不受规则制约,因此在相关试验中领先美国,但思维方式、技术方面仍有差距,建议把握好相关行业趋势,舍得花时间和投资。他同时也提醒,目前基因编辑也存在潜在风险,即操作过程中把不该编辑的基因编辑了,但这一问题正在逐渐解决。
乔治·丘奇实验室(George Church Lab):理论上在10到20年里人类可以实现长生不老
哈佛大学医学院的乔治·丘奇实验室是学员们生命医学参访之旅的收官之站。该实验室以当代基因工程领域的先驱、哈佛大学医学院教授George Church命名,是一个极度重视领域交叉的实验室,研究范围覆盖物理、化学、基因生物学、药学、社会经济基因学等几大领域,被誉为基因编辑技术“黑科技”母胎,其团队的基因编辑技术世界领先,正是他们的努力极大降低了基因测序的成本。
George Church Lab创始人George Church教授(前排左三)
乔治·丘奇教授认为每个人都应该做基因测序,一方面5%的新生儿因为遗传性疾病而终生受难,基因测序可以减少这方面的病患,另一方面,基因测序也可以帮助检测者及早发现癌症和心脏疾病,其产生的数据样本有助于医学研究的发展和相关药品的开发。
对于检测者担心的成本和隐私问题,他指出,在美国检测费用本身已经降到1000美金左右,而且检测者可以获得由研究机构、制药公司或医院提供的至少600美元的费用,而数据可以通过区块链的方式加密以保护隐私。据了解,实验室为此创造了星云基因公司,通过区块链等技术,去掉中间渠道,保证药企和个人进行私密化的直接沟通。
基因组技术的发展最终是否会帮助人实现返老还童、长生不老?乔治·丘奇教授表示,目前已经在老鼠和狗身上试验了相关方法,出现了逆生长的效果,实验室将推出45种方法实现逆生长的复合方法,理论上在10到20年里人类可以实现长生不老。但他指出,实现逆生长的基因方法耗费巨大,而且需要大量人群实验,“如果真的能够实现逆生长,会惠及全球几十亿人群”。
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